As cortes de justiça tem determinado que sejam custeados, desde em situações excepcionais, quando devidamente comprovados a necessidade do paciente fazer uso em face do risco de vida.

Se trata de julgado para que não haja injustiças frente à demora da ANVISA em registrar novos tratamentos, conforme decisão a seguir do TJRS:

 Descabe ao Poder Judiciário avaliar acerca da efetividade dos medicamentos prescritos para o caso clínico do paciente, posto que somente o profissional que assiste o caso possui os elementos necessários para determinar qual o tratamento apropriado para extinguir ou mitigar a doença, sendo o responsável pela indicação dos fármacos e seus efeitos no combate à patologia diagnosticada.

 Os argumentos relativos ao uso inadequado de medicamentos sem comprovação da sua eficácia (medicação off-label) e a ausência de registro dos fármacos junto a ANVISA não podem ser utilizados para justificar gestões ineficientes, pois as políticas públicas que não concretizam os direitos fundamentais inerentes à dignidade da pessoa humana desatendem mínimo existencial, assegurado pela Carta Magna. (Apelação Cível Nº 70077951598, Primeira Câmara Cível, Tribunal de Justiça do RS, Relator: Sergio Luiz Grassi Beck, Julgado em 29/06/2018)

Além disso, a jurisprudência cita a importância da prática medicamentosa com sucesso no exterior, conforme se observa:

No entanto, o fornecimento de medicamento não registrado na ANVISA ou experimental exige extrema cautela, sendo autorizado somente em casos excepcionalíssimos, onde demonstrado robustamente a prática medicamentosa com sucesso no exterior. (Agravo de Instrumento Nº 70067914499, Segunda Câmara Cível, Tribunal de Justiça do RS, Relator: João Barcelos de Souza Junior, Julgado em 24/02/2016)

Tratando-se de caso excepcional, confirmado em laudo médico, apresentando o paciente resistência às demais medicações anteriormente utilizadas, a utilização de medicamentos sem registro na ANVISA deve ser considerada.